（1）业务简介
通过对细胞和基因疗法(CGT)的研究和药理药效评价，促进严重遗传和获得性人类疾病（如血友病、镰刀细胞贫血、免疫系统缺陷疾病等）的安全有效治疗。
（2）技术原理
基因治疗是一种新型治疗手段，是通过添加、修复或替换基因的缺陷，恢复基因的正常功能，发挥疾病治疗的目的。细胞治疗是指应用人的自体、同种异体或异种(非人体)的细胞，经体外操作后回输(或植入)人体的治疗方法。基因修饰细胞治疗产品是指经过基因修饰(如调节、修复、替换、添加或删除等)以改变其生物学特性、拟用于治疗人类疾病的活细胞产品。目前，基因编辑技术与细胞治疗相结合的基因治疗方法已在多种疾病中实现了临床实验。
基因治疗示意图
(来源：《2018全球基因治疗研究报告》)
细胞治疗示意图
(来源：https://www.creative-animodel.com/Featured-Service/CAR-T-Preclinical-in-vivo-Study.html)
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